Exitosa prueba de fármaco contra enfermedad de Alzheimer

Científicos estadounidenses probaron con éxito una terapia con un fármaco inmunológico que detiene el deterioro del Alzheimer.

Gammagard, un fármaco usado hasta ahora como inmunosupresor en casos de trasplantes y enfermedades del sistema inmune, logró detener el avance de la enfermedad de Alzheimer. 

Las personas que recibieron este medicamento no mostraron deterioro cognitivo o pérdida de memoria en tres años.

El estudio de los científicos del colegio medical de Weill Cornell, en Nueva York (EE.UU.) mostró prometedores avances para el tratamiento del Alzheimer. 

El experimento con el fármaco se probó con 16 de 24 participantes de un estudio anterior y resultó que con inyecciones de inmunoglobulina intravenosa dos veces al mes lograron un deterioro más lento de las capacidades de pensamiento, conducta y funcionamiento diario de los afectados.

Cuatro de los pacientes que habían recibido una dosis estandarizada durante 36 meses no mostraron disminución de los niveles estándar de cognición, memoria, funcionamiento diario y estado de ánimo. 

“Cuando los enfermos de Alzheimer no son tratados, por lo general hay declives cognitivos cada tres a seis meses. 

Así que el hecho de que cuatro estuvieran estables durante un periodo de tres años es muy inesperado”, señaló el doctor Norman Relkin, autor del estudio.

Aunque el experimento fue pequeño, da esperanzas de que esta devastadora enfermedad pueda ser detenida o ralentizada. “

Aunque no es suficiente para decir que se trata de un fármaco eficiente es alentador. 

Ha habido tantas decepciones que no quiero crear esperanzas falsas, pero me siento muy animado”, señaló Relkin.

El próximo paso ya se ha dado y es aplicar la terapia a una población más amplia, de unos 360 pacientes. 

Se espera tener resultados durante el próximo año. 

El estudio de los científicos del colegio medical de Weill Cornell, en Nueva York, EE.UU. mostró prometedores avances para el tratamiento del Alzheimer.

Gammagard, un fármaco usado hasta ahora como inmunosupresor en casos de trasplantes y enfermedades del sistema inmune, logró detener el avance de la enfermedad de Alzheimer.

Las personas que recibieron este medicamento no mostraron deterioro cognitivo o pérdida de memoria en tres años.

El experimento con el fármaco se probó con 16 de 24 participantes de un estudio anterior y resultó que con inyecciones de inmunoglobulina intravenosa dos veces al mes lograron un deterioro más lento de las capacidades de pensamiento, conducta y funcionamiento diario de los afectados.

Cuatro de los pacientes que habían recibido una dosis estandarizada durante 36 meses no mostraron disminución de los niveles estándar de cognición, memoria, funcionamiento diario y estado de ánimo.

“Cuando los enfermos de Alzheimer no son tratados, por lo general hay declives cognitivos cada tres a seis meses. 

Mientras tanto, la enfermedad de Alzheimer sigue afectando a unos 5 millones de estadounidenses y los tratamientos actuales a veces alivian los síntomas temporalmente, pero ninguno ha sido eficaz para detenerla o curarla.

Con la terapia inmunológica que está ahora en prueba, se vislumbra una estimulamte victoria médica

El primer tratamiento a largo plazo, demostrado, que detiene la progresión de la enfermedad de Alzheimer, recibió elogios de los expertos de la Asociación de Alzheimer 2012 de la Conferencia Internacional en Vancouver, Canadá.

El tratamiento, aún en prueba, es uno inmunológico, llamado IVIG/Gammagard, y ha sido administrado por vía intravenosa por tres años a un grupo reducido de participantes.

Los hallazgos siguen después de nueve años, durante los cuales no hubo medicamentos nuevos descubiertos para la enfermedad incurable que afecta a 5.4 millones de personas tan sólo en Estados Unidos.

Los participantes no mostraron mejoría en la mayoría de los síntomas del Alzheimer que tenían, pero tampoco mostraron más deterioro en las mediciones de la cognición, la memoria, el funcionamiento diario o estado de de ánimo.

“Si la prueba final es un éxito, esto proporcionará una dirección para el tratamiento”, dijo el líder de la investigación, Norman Relkin del Colegio Médico Weill Cornell en Nueva York.

Los investigadores también proporcionaron información actualizada sobre tres ensayos que pondrán a prueba si los otros tipos de tratamiento inmunológico podrían prevenir el Alzheimer. 

A diferencia de las pruebas Gammagard, van a involucrar a las personas sin síntomas, pero que son propensos a desarrollar la enfermedad debido a que llevan un gen.

La investigación reciente publicada en el New England Journal de Medicina muestra que la enfermedad comienza a cambiar al cerebro 25 años antes de que aparezcan los síntomas.

Los resultados de varios ensayos de terapia inmunológica esperados en este verano podrían ser decepcionantes, ya que se iniciaron después de que aparecieran los síntomas, dice Bill Thies de la Asociación de Alzheimer.

El Gammagard, fabricado por Baxter International, fue aprobado por la FDA para otras enfermedades causadas por trastornos del sistema inmunológico. Los resultados finales de las pruebas de la enfermedad de Alzheimer, en 390 participantes, se esperan para enero.

Gammagard necesita ser seguro y efectivo, antes de que pueda ser recomendado.

Incluso entonces, dice Relkin, Gammagard está limitado en su producción, ya que es a base de sangre y es costoso. 

Las dosis mensuales cuestan tres mil a seis mil dólares, dependiendo del tamaño del cuerpo del paciente.

“El estudio de la norma demuestra que estamos avanzando hacia un cambio de paradigma en la manera de tratar la enfermedad”, dice Reisa Sperling, profesora de neurología en la Escuela Médica de Harvard.

Las terapias inmunológicas todas tienen como meta las placas amiloides, coágulos que se quedan en el cerebro y que se sospecha dañan a las neuronas y las mata con el tiempo.” 

La clave ahora es encontrar el talón de Aquiles de la enfermedad”.

FDA de EE.UU. aprueba líquido Gammagard de Baxter para el tratamiento de la neuropatía motora multifocal

Los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado líquido Baxter International Gammagard 10 por ciento [de infusión inmunoglobulina (humana)] como tratamiento para la neuropatía motora multifocal (NMM).

Este es el tratamiento con inmunoglobulina aprobó por primera vez para los pacientes MMN en los Estados Unidos, y fue aprobado para su uso con los pacientes MMN en Europa en 2.011.

MMN se asocia con una debilidad progresiva, que afecta principalmente a las extremidades asimétricas de los miembros superiores, que pueden conducir a la dificultad significativa con las tareas manuales simples.

Casi el 80 por ciento de las personas con MMN tienen entre 20 y 50 años de edad en el inicio de la enfermedad, y los hombres son afectados con mayor frecuencia que las mujeres.

Baxter ha sido designado fármaco huérfano para esta indicación en los Estados Unidos, ya que la prevalencia de la MMN se estima en entre una o dos personas de aproximadamente 100.000 personas.

"La neuropatía motora multifocal, conocida como MMN, es una enfermedad neuromuscular difícil de diagnosticar y tratar, y los pacientes han tenido limitadas opciones de tratamiento.

Con la introducción de líquido Gammagard como una opción de tratamiento aprobado por la FDA, somos capaces de ofrecer a los pacientes una terapia comprobada para ayudarles a mejorar su función en sus manos y los pies ", dijo Said I Beydoun, MD, FAAN, profesor de neurología de la Keck Centro Médico de la USC, Universidad del Sur de California e investigador en el ensayo clínico de MMN.

"La aprobación de los reguladores de líquido Gammagard para el tratamiento de MMN es un hito importante para Baxter como continuamos construyendo nuestra presencia en el mercado de la inmunoglobulina y la expansión en las enfermedades raras en neurología.

Con Gammagard, podemos ofrecer a los pacientes con MMN una opción terapéutica que ha sido bien estudiado y utilizado con pacientes con inmunodeficiencia primaria durante muchos años ", dijo Ludwig Hantson, PhD, presidente de la división Biociencia de Baxter.

La aprobación se basó en los resultados de un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruzado, estudio realizado para evaluar la eficacia y seguridad / tolerabilidad del líquido Gammagard en 44 sujetos adultos con MMN.

Los resultados clínicos fundamentales del estudio fueron presentados en la Academia Americana de Neurología reunión anual de abril de 2.012.

Los dos co-primarios criterios de valoración fueron la fuerza de agarre en la mano más afectada y la discapacidad, medida por la escala de discapacidad neurológica de Guy (que mide la capacidad del paciente para realizar tareas diarias como zippering, abotonarse, atarse los cordones de calzado, lavado y alimentación).

Durante el tratamiento de líquidos Gammagard, la diferencia en el cambio relativo en la fuerza de prensión media en la mano más afectado fue el 22,94 por ciento en comparación con el placebo.

Una mayor proporción de pacientes que recibieron placebo experimentaron un deterioro en comparación con los líquidos Gammagard recibir (35,7 por ciento vs.11.9 por ciento, respectivamente).

Las diferencias en los resultados de los objetivos co-primarios fueron estadísticamente significativas. 

Además, la mayoría de los pacientes (69 por ciento) requiere un interruptor acelerado a Gammagard líquido debido al deterioro funcional durante el período de placebo.

Las reacciones adversas más frecuentes (observados en = 5 por ciento de los sujetos) durante la infusión con líquido Gammagard fueron dolor de cabeza, molestias en el pecho, espasmos musculares, debilidad muscular, náuseas, dolor orofaríngeo, y dolor en las extremidades.

Las reacciones adversas graves fueron embolia pulmonar y la visión borrosa, que se consideraron relacionados con el tratamiento.

No se registraron muertes o inesperados acontecimientos adversos graves relacionados con el estudio del producto producido.

Líquido Gammagard está indicado como terapia de reemplazo de inmunodeficiencia humoral primaria (PI) en pacientes adultos y pediátricos de dos años de edad o más.

Esto incluye, pero no se limita a, la inmunodeficiencia variable común (IDVC), agammaglobulinemia ligada a X, agammaglobulinemia congénita, el síndrome de Wiskott-Aldrich, y severas inmunodeficiencias combinadas.

Está indicado como terapia de mantenimiento para mejorar la fuerza muscular y la discapacidad en pacientes adultos con MMN.

Líquido Gammagard fue aprobado originalmente por la FDA de los EE.UU. en septiembre de 2.005.

También conocido como KIOVIG fuera de los EE.UU. y Canadá, que está aprobado en 51 países de todo el mundo.

Baxter International Inc., a través de sus subsidiarias, desarrolla, fabrica y comercializa productos que salvan y mejoran las vidas de las personas con hemofilia, los trastornos inmunitarios, cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades renales, trauma y otras condiciones médicas crónicas y agudas.